Nye fase III-studier viser markant færre blødninger med emicizumab

Reduktion i blødninger med 87 %, subkutan behandling og ugentlige frem for hyppigere intravenøse injektioner, er blot nogle af de positive resultater, der kan knyttes til emicizumab efter dagens præsentation af Roches fase III-studier HAVEN 1 og HAVEN 2 for hæmofili A-patienter med inhibitor. Resultaterne af HAVEN 1 og HAVEN 2 er i dag også publiceret i New England Journal of Medicine.

I dag, 10. juli 2017, løftes sløret for de positive resultater fra den primære analyse af fase III-studiet HAVEN 1 med voksne og unge og interim analyse af fase III HAVEN 2-studiet med børn. Begge studier omhandler én gang om ugen subkutan emicizumab profylaktisk behandling af hæmofili A med inhibitor til faktor 8. Data blev i dag præsenteret på ISTH-kongressen i Berlin.

Resultaterne fra HAVEN 1-studiet viser en signifikant reduktion i blødningsrater med hele 87 % hos patienter behandlet profylaktisk med emicizumab sammenlignet med on demand behandlinger med bypassing agents (BPA).

Yderligere sås der en reduktion i blødningsraten på 79 % ved behandling med emicizumab sammenlignet med andre profylaktiske BPA-behandlinger.

Sandra Horning, MD, Chief Medical Officer og chef for Global Product Development i Roche:

- Knap 1 ud af 3 mennesker med hæmofili A udvikler inhibitor til faktor 8 standardbehandlingen, hvilket øger deres risiko for livstruende blødninger og ledskader på lang sigt. Med udgangspunkt i den blødningsreduktion, som data fra HAVEN 1 og HAVEN 2-studierne viser, vurderer vi, at emicizumab har potentiale til at gøre en afgørende forskel for mennesker med hæmofili A med inhibitor, samtidig med at byrderne ved behandlingen reduceres med subkutane injektioner én gang om ugen.  

Positive resultater på alle 12 sekundære endepunkter
Efter gennemsnitlig 31 uger viser 62,9 % af patienterne behandlet med emicizumab ingen behandlingskrævende blødninger, til sammenligning var dette gældende for 5,6 % af de patienter, der modtog on-demand BPA’er. Efter samme periode sås desuden:

  • 68,6 % havde ingen behandlingskrævende spontane blødninger (vs. 11,1 %)
  • 85,7 % havde ingen behandlingskrævende target blødninger (vs. 50,0 %)
  • 94,3 % havde ingen behandlingskrævende target ledblødninger (vs. 50 %)
  • 37,1 % havde ingen blødninger generelt (inkl. alle behandlings- og ikke behandlingskrævende blødninger) (vs. 5,6 %)

Resultaterne viste desuden en statistisk signifikant forbedring i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) målt efter 25 uger.

Professor Johannes Oldenburg fra Institute of Experimental Haematology and Transfusion Medicine, Bonn Universitet, Tyskland, siger om resultaterne:

- HAVEN 1-studiet er et af de mest solide kliniske studier, der er gennemført til dato for mennesker med hæmofili A med inhibitor til faktor 8, og desuden det første studie nogensinde med intra-patientsammenligning op mod tidligere profylaktisk behandling med PBA’er. Reduktionen af blødninger ses på alle målepunkter med emicizumab sammenlignet med enten on demand- eller profylaktiske BPA-behandlinger og understøtter, at det kan være en af de mest signifikante videnskabelige innovationer i behandlingen af hæmofili A i mere end 30 år.

Interim-resultaterne af HAVEN 2-studiet med børn under 12 år med hæmofili A med inhibitor er konsistente med de positive resultater fra HAVEN 1-studiet.
Efter en median observationstid på 12 uger viste studiet, at kun 1 ud af 19 børn behandlet med emicizumab havde oplevet en behandlingskrævende blødning. Ingen led- eller muskelblødninger var rapporteret.

I HAVEN 1 og 2-studierne blev patienterne opdelt i grupper, der enten tidligere havde fået BPA-behandling on demand eller profylaktisk behandling.

Bivirkninger ved behandling med emicizumab, som sås hos 5 % eller mere, var reaktioner på injektionsstedet, hovedpine, fatigue, infektion i øvre luftveje og ledsmerter. To alvorlige bivirkninger (tromboemboli (TE) hos to patienter og trombotisk mikroangiopati (TMA) hos tre patienter) var rapporteret. Begge typer af events var associeret med gentagne høje doser af BPA-aktiveret protrombin-kompleks.

Ingen TE-event krævede antikoagulationsbehandling, og den ene patient genoptog behandlingen med emicizumab efterfølgende. De tre TMA-events var forbipasserende, og den ene patient genoptog efterfølgende behandlingen med emicizumab.

Resultaterne af HAVEN 1 og HAVEN 2 er i dag publiceret i New England Journal of Medicine

Læs global pressemeddelelse i fuld længde her

For yderligere information kontakt venligst
Mia Riise Hansen, kommunikationschef, Roche, tlf.: 42 14 29 58.
Camille Aulkær Andersen, Partner & Chef, Kompas Healthcare, tlf.: 51 90 05 83.