Nye data bekræfter vedvarende virkning og sikkerhedsprofil af Evrysdi® hos børn med type 1 spinal muskelatrofi (SMA) kun to uger efter, Medicinrådet anbefalede medicinen til behandling af patienter i alderen to måneder til 25 år.
Medicinrådet udvidede i slutningen af juni aldersgrænsen for påbegyndelsen af behandling af patienter, der lider af spinal muskelatrofi (SMA), fra seks til 25 år.
Ved samme lejlighed besluttede Medicinrådet at anbefale Evrysdi® som førstevalg til behandling for Type 1, 2 og 3 af muskelsvindsygdommen til patienter mellem to måneder til 25 år herhjemme.
For så vidt angår den rent medicinske del af beslutningen, var den baseret på de på daværende tidspunkt tilgængelige kliniske forsøg, RAINBOWFISH, FIREFISH, SUNFISH og JEWELFISH. Nu bliver denne data understøttet af helt nye resultater fra et fireårigt opfølgningsstudie.
Blot to uger efter Medicinrådets afgørelse, blev nye langtidsdata fra FIREFISH-studiet således præsenteret på Cure SMA Research and Clinical Care Meeting, der blev afholdt i Orlando i Florida 28-30. juni.
Det fireårige opfølgningsstudie bekræfter behandlingens vedvarende virkning og sikkerhedsprofil hos spædbørn med Type 1 spinal muskelatrofi, og understøtter dermed konklusionerne fra de hidtidige kliniske forsøg.
Undersøgelsen bekræfter ikke alene, at alle de babyer, der påbegyndte behandlingen med Evrysdi® for fire år siden, fortsat er i live efter 48 måneders behandling. Undersøgelsen viser også en forbedring i disse nu mindre børns evne til at sidde, stå og gå uden støtte.
Blandt de spædbørn, der blev behandlet med Evrysdi® (n=58), var 37 i stand til at sidde uden støtte i mindst fem sekunder ved måned 48, sammenlignet med 35 ved måned 24 (BSID-III). Derudover var 36 spædbørn i stand til at sidde uden støtte i mindst 30 sekunder i måned 48, holdt op imod 23 spædbørn i måned 24. Mellem måned 24 og måned 48 fik tre spædbørn evnen til at stå alene, og et spædbarn fik evnen til at gå alene.
Den motoriske funktion blev vurderet ved hjælp af Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition (BSID-III) og Hammersmith Infant Neurological Examination 2 (HINE-2), og evnerne blev enten opretholdt eller forbedret i løbet af den fire år lange behandling med Evrysdi®. Uden nogen form for behandling forventes spædbørn med Type 1 SMA ikke at være i live efter to år, og i givet fald vil de, imens de er i live, ikke være i stand til at sidde uden støtte.
For Roche, der har fokus på kvalitet og patientsikkerhed, har publiceringen af de første langtidsdata været imødeset dels med henblik på at supplere den samlede evidens dels for patienternes og de pårørendes skyld.
"Forskning i sjældne sygdomme omfatter både søgen efter videnskabelig dokumentation og et ansvar overfor de mennesker, hvis liv er berørt af lidelserne. Derfor er vi tilfredse med at have leveret data og viden fra fire forskellige kliniske forsøg forud for Medicinrådets beslutning om behandling af patienter i Danmark,” forklarer Maja Zdravkovic Hugod, Country Medical Director hos Roche Pharmaceuticals Danmark, og uddyber:
"Vores tilfredshed styrkes naturligvis af, at det fireårige opfølgningsstudie fra FIREFISH, der blev præsenteret i USA ugen efter Medicinrådets beslutning, understreger behandlingens vedvarende virkning og sikkerhedsprofil, fordi det samtidig bidrager til robustheden af vores samlede dataindsamling."
"Vi er naturligvis yderst tilfredse med de senest tilgængelige data, og hvordan de bidrager til Roches omdømme som en innovativ og troværdig partner for både patienter og det offentlige sundhedsvæsen,” udtaler Sune Tüxen Jørgensen, leder af Roches Terapeutiske Område inden for neurovidenskab, sjældne sygdomme og hæmofili i Danmark. Han fortsætter med henvisning til, at Evrysdi® er godkendt som behandling uden aldersbegrænsninger i mange europæiske lande:
"Med respekt for både Medicinrådets tidligere afgørelse i marts og den seneste her i juni er vi dog fortsat bekymrede for patientgruppen over 25 år. Vi har derfor til hensigt at genetablere de frugtbare dialoger med sundhedssektorens interessenter for at finde yderligere løsninger, der kan give både SMA-patienter over 25 år herhjemme mindst de tilsvarende kvalitative behandlingsmuligheder og samtidig understøtte det offentlige sundhedssystem på en bæredygtig måde."
Evrysdi® er i øjeblikket godkendt i 99 lande med mere end 8.500 patienter i behandling på verdensplan. Cirka 200 mennesker er diagnosticeret med SMA herhjemme.
I mange europæiske lande, herunder traditionelt sammenlignelige lande, er behandling med Evrysdi® ikke omfattet af aldersbegrænsninger.
I 2022 udgjorde Roches globale investeringer i forskning og udvikling inden for diagnostik og behandlinger cirka 105 milliarder kroner.
https://medicinraadet.dk/nyheder/2023/medicinradet-anbefaler-muskelsvind-medicin-til-flere-patienter
Lars Berendt: [email protected] / 4214 2902
M-DK-00000770/v 1.0/juli 2023
Denne hjemmeside er målrettet danske sundhedsprofessionelle, medier og offentligheden. Kontakt Roche Pharmaceuticals A/S for yderligere information.