Ny anbefaling fra Medicinrådet giver adgang til behandling for alle
patienter, der lider af spinal muskelatrofi (SMA), uanset alder.
Roches lægemiddel Evrysdi® (risdiplam) er blandt de anbefalede
behandlinger til SMA type 1, type 2 eller type 3 af de europæiske
myndigheder1.
Evrysdi® er allerede anbefalet af Medicinrådet som førstevalg til
behandling af patienter med spinal muskelatrofi fra spædbarnsalderen
og op til 25 år.
København, Danmark, den. 29 august 2024
Medicinrådet har netop besluttet at anbefale behandling til alle danske patienter, der lider af muskelsvindsygdommen spinal muskelatrofi (SMA) uanset alder.
Dermed er den tidligere restriktion, hvor kun patienter inden for bestemte aldersgrupper (fra spædbørn og op til 25 år) kunne få behandlingen, blevet fjernet. En af de behandlingsmuligheder, der indgår i den nye anbefaling, er Roches lægemiddel, Evrysdi® (risdiplam). Anbefalingen af Evrysdi® er blandt andet baseret på kliniske forsøg2-5 kombineret med erfaringer fra de lande, hvor lægemidlet har været anvendt til voksne (Real World studier)6-8. Studierne viste, at Evrysdi® i de fleste tilfælde forbedrede eller stabiliserede sygdommen.
Evrysdi® er godkendt af Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) til behandling af 5q spinal muskelatrofi (SMA) i alle aldre med en klinisk diagnose af SMA type 1, type 2 eller type 3 eller med en til fire SMN2-kopier1.
Dialoger om bæredygtige løsninger
Medicinrådets nye anbefaling giver danske patienter med SMA samme behandlingsmuligheder for at forbedre eller stabilisere deres sygdom som patienter i en lang række andre europæiske lande.
"Målet med vores globale investeringer i forskning og udvikling er at udvide behandlingsmulighederne ved at stille innovative lægemidler til rådighed for alle de patienter, der måtte have gavn af dem. Selv om vi respekterede Medicinrådets seneste beslutning fra sommeren 2023, med kun at anbefale Evrysdi til patienter op til alderen 25 år, er vi meget glade for, at Medcinrådet har evalueret vores nye forslag om at udvide til alle aldre, på grundlag af den indsats, vi har lagt i et frugtbart samarbejde med relevante interessenter i sundhedssektoren. Det har ført til en fornyet anbefaling fra Medicinrådet, og vi er sikre på, at resultatet vil være til gavn for både patienterne og det offentlige sundhedssystem":, siger Sune Tüxen Jørgensen, leder af Roche Danmarks terapeutiske områder inden for neurovidenskab, sjældne sygdomme og hæmofili.
Evrysdi® er i øjeblikket godkendt i >100 lande med mere end 15.000 patienter i behandling på verdensplan. Cirka 200 mennesker er diagnosticeret med SMA i Danmark.
For spørgsmål eller yderligere information:
Roche Pharmaceuticals a/s
Christina Marie Høj Sørensen,
Communications Leader
Roche Pharmaceuticals A/S
Tel.: +45 4214 2903
E-mail: [email protected] or [email protected]
Om Evrysdi®1
Evrysdi® er godkendt af EMA til behandling af 5q spinal muskelatrofi (SMA) hos patienter i alle aldre med en klinisk diagnose af SMA type 1, type 2 eller type 3 eller med en til fire SMN2-kopier. Omkring 150 patienter er diagnosticeret med SMA i Danmark.
Om spinal muskelatrofi (SMA)
SMA er en alvorlig, progressiv neuromuskulær sygdom, der kan være dødelig. Den rammer ca. 1 ud af 10.000 spædbørn og er den vigtigste genetiske årsag til spædbørnsdødelighed. SMA forårsages af en mutation i Survival of Motor Neuron 1 (SMN1)-genet, som fører til mangel på SMN-protein. Dette protein findes i hele kroppen og er afgørende for funktionen af nerver, der kontrollerer muskler og bevægelse. Uden SMN-proteint kan nervecellerne ikke fungere korrekt, hvilket fører til muskelsvaghed over tid.
Afhængigt af SMA-typen kan den enkeltes fysiske styrke og evnen til at gå, spise eller trække vejret mindskes betydeligt eller gå tabt.
Om Roche i neurovidenskab
Neurovidenskab er et vigtigt forsknings- og udviklingsområde for Roche. Vores mål er at forfølge banebrydende videnskab for at udvikle nye behandlinger, der hjælper med at forbedre livet for mennesker med kroniske og potentielt ødelæggende sygdomme. Roche forsker aktuelt i mere end et dusin lægemidler inden for neurologiske lidelser, herunder bl.a. multipel sklerose, spinal muskelatrofi, neuromyelitis optica spektrumsygdom (NMOSD), Alzheimers sygdom, Huntingtons sygdom, Parkinsons sygdom, Duchennes muskeldystrofi samt fascio-scapulo-humeral muskel dystrofi (FSHD). Sammen med vores partnere er vi fast besluttede på at flytte grænserne for videnskabelig indsigt i og forståelse af nogle af de vanskeligste udfordringer inden for neurovidenskab i dag.
Om Roche
Roche blev grundlagt i 1896 i Basel, Schweiz, som en af de første industrielle producenter af lægemidler, der markedsføres under et bestemt brandnavn, og er vokset til verdens største bioteknologiske virksomhed og den globale leder inden for in vitro-diagnostik. Virksomheden stræber efter videnskabelig ekspertise for at opdage og udvikle medicin og diagnostik til at forbedre og redde livet for mennesker over hele verden. Vi er pionerer inden for personlig sundhedspleje og ønsker yderligere at ændre den måde, sundhedspleje leveres på, for at få en endnu større indflydelse. For at yde den bedste pleje til hver enkelt person samarbejder vi med mange interessenter og kombinerer vores styrker inden for diagnostik og lægemidler med dataindsigter fra den kliniske praksis.
I anerkendelse af vores bestræbelser på at forfølge et langsigtet perspektiv i alt, hvad vi gør, er Roche blevet udnævnt til en af de mest bæredygtige virksomheder i medicinalindustrien af Dow Jones Sustainability Indices for femtende år i træk. Denne udmærkelse afspejler også vores indsats for at forbedre adgangen til sundhedspleje sammen med lokale partnere i alle de lande, hvor vi arbejder. Genentech i USA er et helejet medlem af Roche-koncernen. Roche er majoritetsaktionær i Chugai Pharmaceutical, Japan.
For mere information, besøg venligst www.roche.dk
Alle varemærker, der anvendes eller nævnes i denne pressemeddelelse, er beskyttet ved lov.
Referencer
European Medicines Agency. An overview of Evrysdi. 2023 [Internet; tilgået august 2024]: https://www.ema.europa.eu/en/documents/overview/evrysdi-epar-medicine-overview_da.pdf.
European Medicines Agency. Summary of product characteristics, Evrysdi. 2021. (Reference: RAINBOWFISH) [Internet; tilgået august 2024] https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/evrysdi-epar-product-information_en.pdf.
Darras B T, et al. Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls (Reference: FIREFISH). The New England Journal of Medicine. 2021;385:427-35.
Oskoui M, et al. Two-year efficacy and safety of risdiplam in patients with type 2 or non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SMA) (Reference: SUNFISH). Journal of Neurology. 2023; 270:2531–2546
Chiriboga C, et al. JEWELFISH: 24-month results from an open-label study in non-treatment-naïve patients with SMA receiving treatment with risdiplam. Journal of Neurology. 2024; [Internet, tilgået august 2024] https://doi.org/10.1007/s00415-024-12318-z
Sitas B, et al. Risdiplam Real World Data – Looking Beyond Motor Neurons and Motor Function Measures. Journal of Neuromuscular Diseases. 2024; 11, 75–84.
Kessler T, et al. Evaluation of risdiplam efficacy in 5q spinal muscular atrophy: A systematic comparison of electrophysiologic with clinical outcome measures. European Journal of Neurology. 2024; 31, e16099.
Bjelica B, et al. Risdiplam therapy in adults with 5q-SMA: observational study on motor function and treatment satisfaction. 2024; BMC Neurology. 24, 67.
M-DK-00001176 / v 2.0 / 29.08.2024
Denne hjemmeside er målrettet danske sundhedsprofessionelle, medier og offentligheden. Kontakt Roche Pharmaceuticals A/S for yderligere information.